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Anvisa aprovou estudo prioritário do GB221 para Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1, projeto com aporte de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde e R$ 50 milhões da Finep
A Fundação Oswaldo Cruz, Fiocruz, recebeu da Anvisa autorização para iniciar testes clínicos em humanos do produto de terapia gênica GB221, voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1.
O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, Geceis, em São Paulo, e marca um avanço na pesquisa de terapias avançadas no Brasil.
O estudo foi aprovado em análise prioritária, o que posiciona o país na liderança do tema na América Latina, conforme informação divulgada pela Fiocruz.
O que é a Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1
A Atrofia Muscular Espinhal, conhecida como AME, é uma doença rara que surge nos primeiros meses de vida, causada por alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores.
A ausência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida, especialmente na forma mais grave, a Tipo 1.
O estudo clínico e a parceria internacional
O produto candidato, chamado GB221, foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc., GEMMABio.
A Fiocruz participa do desenvolvimento clínico e firmou acordo de transferência de tecnologia com a empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos, abrindo caminho para produção nacional de terapia gênica.
Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, tecnologia utilizada nesta terapia gênica.
Investimentos e estratégia para o SUS
A Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas visa criar bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais para disponibilizar produtos no âmbito do SUS, com foco em terapias gênicas para doenças raras.
O projeto liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde, e a Financiadora de Estudos e Projetos, Finep, aportou R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.
Segundo a Fiocruz, a iniciativa integra ações do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, Ceis, e da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.
Citações e impactos esperados
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, comentou o movimento institucional, dizendo, “Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou a parceria e afirmou, “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
A autorização da Anvisa para o estudo do GB221 e a transferência de tecnologia para Bio-Manguinhos podem representar um passo histórico para a produção nacional de terapias gênicas, com potencial de ampliar o acesso a tratamentos inovadores para Atrofia Muscular Espinhal e outras doenças raras no Brasil.